精选理由
中国团队用RNA编辑治好DMD小鼠和猴子，3个孩子已见效
北京大学魏文胜团队与昌平实验室在《细胞》发表两项研究，其RNA编辑技术LEAPER首次进入DMD（杜氏肌营养不良症）临床研究。3名患儿接受候选药物LE051治疗后，外显子跳跃水平剂量依赖性提高，肌营养不良蛋白恢复，运动功能持续改善。该技术通过工程化RNA调动内源编辑酶，无需外源蛋白，单次给药在猴模型中维持超一年疗效。LEAPER平台可覆盖约80%的DMD患者，目前未观察到严重不良事件。
AI 翻译 · 中文
北京大学魏文胜团队与昌平实验室在《细胞》发表两项研究，其RNA编辑技术LEAPER首次进入DMD（杜氏肌营养不良症）临床研究。3名患儿接受候选药物LE051治疗后，外显子跳跃水平剂量依赖性提高，肌营养不良蛋白恢复，运动功能持续改善。该技术通过工程化RNA调动内源编辑酶，无需外源蛋白，单次给药在猴模型中维持超一年疗效。LEAPER平台可覆盖约80%的DMD患者，目前未观察到严重不良事件。
IT之家 6 月 13 日消息，据新华社报道，北京大学魏文胜教授团队与昌平实验室于 2026 年 6 月 10 日在《细胞》上在线发表了两项重要研究成果。 该团队研发的 RNA 编辑技术 LEAPER 在治疗杜氏肌营养不良症（简称 DMD）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果，这是我国原创 RNA 编辑技术首次进入临床研究阶段并获得积极疗效信号，也是国际上首次将 RNA 编辑策略应用于杜氏肌营养不良症患者并获得积极临床研究结果。 杜氏…