19:53IT之家(博客/媒体)北京大学魏文胜团队与昌平实验室在《细胞》发表两项研究,其RNA编辑技术LEAPER首次进入DMD(杜氏肌营养不良症)临床研究。3名患儿接受候选药物LE051治疗后,外显子跳跃水平剂量依赖性提高,肌营养不良蛋白恢复,运动功能持续改善。该技术通过工程化RNA调动内源编辑酶,无需外源蛋白,单次给药在猴模型中维持超一年疗效。LEAPER平台可覆盖约80%的DMD患者,目前未观察到严重不良事件。论文LEAPERRNA编辑杜氏肌营养不良症DMD《细胞》推荐理由:中国团队用RNA编辑治好DMD小鼠和猴子,3个孩子已见效原文