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标签:LEAPER×
6月16日
20:46
AITOP6月16日 20:46
600亿美元买下Cursor,xAI终于拿到了编程工具,但真正值得跟踪的或许不是AI600亿美元买下Cursor,xAI终于拿到了编程工具,但真正值得跟踪的或许不是AI
6月13日
19:53
19:53IT之家(博客/媒体)
北京大学魏文胜团队与昌平实验室在《细胞》发表两项研究,其RNA编辑技术LEAPER首次进入DMD(杜氏肌营养不良症)临床研究。3名患儿接受候选药物LE051治疗后,外显子跳跃水平剂量依赖性提高,肌营养不良蛋白恢复,运动功能持续改善。该技术通过工程化RNA调动内源编辑酶,无需外源蛋白,单次给药在猴模型中维持超一年疗效。LEAPER平台可覆盖约80%的DMD患者,目前未观察到严重不良事件。
论文LEAPERRNA编辑杜氏肌营养不良症DMD《细胞》

推荐理由:中国团队用RNA编辑治好DMD小鼠和猴子,3个孩子已见效
原文
6月12日
12:57
AITOP6月12日 12:57
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6月11日
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AITOP6月11日 15:28
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15:23
AITOP6月11日 15:23
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